Big-Picture-Breakout: Opus Genetics senkt mit FDA die Hürde für Zulassungsstudie
Liebe Börsianer,
Opus Genetics (IDR), der Nachfolger der börsennotierten Hülle von Rexahn Pharmaceuticals, hat am 9. September 2026 die Dreimonatsdaten aus Kohorte 1 der Phase-I/II-Studie BIRD-1 vorgelegt. Geprüft wird OPGx-BEST1, eine einmalig verabreichte Gentherapie gegen erbliche Netzhauterkrankungen infolge von Mutationen im BEST1-Gen. Behandelt wurden fünf Patienten mit der niedrigen Dosis von 1,5E9 Vektorgenomen je Auge, drei mit der dominanten Form BVMD, zwei mit der rezessiven Form ARB.
Die Sicherheitsdaten zeigten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, keine dosislimitierende Toxizität und keine intraokulare Entzündung. Alle fünf Teilnehmer erreichten in mindestens einem funktionellen Messwert eine klinisch relevante Verbesserung. Die Mikroperimetrie, die die Netzhautempfindlichkeit punktgenau misst, verbesserte sich bei 3 von 4 auswertbaren Patienten, also bei 75 %. Die bestkorrigierte Sehschärfe legte bei 60 % der Teilnehmer um mindestens fünf Buchstaben zu, Kontrastempfindlichkeit und Dämmerungssehschärfe bei je 40 %. In der Bildgebung zeigten 4 von 5 Patienten strukturelle Verbesserungen: Bei beiden ARB-Patienten ging die Flüssigkeit in der Netzhaut zurück, bei zwei von drei BVMD-Patienten das krankheitstypische vitelliforme Material.
Schwerer wiegt die Einigung mit der FDA aus einem Type-C-Treffen im August 2026. Als primärer Endpunkt der Zulassungsstudie genügt künftig eine Verbesserung um 3 Dezibel an mindestens fünf vorab definierten Messpunkten, kombiniert mit einer Patientenbefragung. Zuvor lag die Hürde bei 7 Dezibel.
Kohorte 2 mit der dreifachen Dosis ist mit 8 statt der geplanten 5 Teilnehmer überbelegt. Die Dosierung endet im 4. Quartal 2026, Daten folgen im 2. Quartal 2027. Der Markt umfasst nach neuer Erhebung rund 23.600 Patienten in den USA und 45.400 weltweit, für die es bis heute keine zugelassene Therapie gibt. Die Liquidität des Unternehmens reicht bis 2029 und finanziert fünf klinische Programme mit vier Datenauslesungen im Jahr 2027.
Opus Genetics (ISIN US67577R1023): Die Aktie bleibt ein Wert für risikobewusste Anleger, denn die Datenbasis umfasst fünf Patienten. Die abgesenkte Zulassungshürde verbessert die Ausgangslage für die Phase III jedoch erheblich. Mutige Trader legen sich hier ein paar Stücke ins Depot.
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Viele Grüße
Stephan Bank
Chefredakteur des aktien Magazins und MEGATREND Echtgelddepots
