Ionis Pharmaceuticals könnte im Dezember 2023 die Zulassung für Eplontersen erhalten!

Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) beschäftigt sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Humantherapeutika unter Verwendung von Antisense-Technologie. Es ist über die Segmente Ionis Core und Akcea Therapeutics tätig. Das Segment Ionis Core nutzt eine neuartige Wirkstoffforschungsplattform, um eine Medikamentenpipeline zu generieren. Das Segment Akcea Therapeutics entwickelt und vermarktet Medikamente für kardiometabolische Erkrankungen.

Am 07. März gab der Konzern bekannt, dass die FDA einen Zulassungsantrag (NDA) für Eplontersen, ein in der Erprobung befindliches Antisense-Arzneimittel zur Behandlung von Menschen mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN), zur Prüfung angenommen hat. Dem Antrag wurde der 22. Dezember 2023 gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) als Aktionsdatum zugewiesen. Die in der Einreichung enthaltenen 35-Wochen-Daten zeigten im Vergleich zu den co-primären und sekundären Endpunkten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Änderung gegenüber dem Ausgangswert der externen Placebogruppe. Eplontersen wurde zuvor der Orphan-Drug-Status für Transthyretin-vermittelte Amyloidose erteilt.

Schätzungen zufolge sind weltweit etwa 50.000 bis 100.000 Menschen von hATTR-PNP betroffen. Eine Analyse des Marktforschungsunternehmens EvaluatePharma ergab, dass die Umsätze mit den zugelassenen hATTR-PNP-Behandlungen im Jahr 2020 insgesamt etwa 2,4 Mrd. USD betrugen.