Roche erhält US-Zulassungserweiterung für Mittel zur Behandlung von Säuglingen

Roche hat für seine SMA-Therapie Evrysdi in den USA eine Zulassungserweiterung erhalten. Künftig darf das Mittel auch bei Säuglingen unter zwei Monaten eingesetzt werden. SMA ist eine schwere, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die tödlich verlaufen kann. Sie betrifft etwa eines von 10.000 Babys und ist die häufigste genetisch bedingte Ursache für Kindersterblichkeit. Evrysdi wirkt, indem es dem Körper hilft, mehr des benötigten SMN-Proteins zu bilden. Dadurch wird der Verlust von Nervenzellen bei Patientinnen und Patienten unterschiedlichen Alters und mit unterschiedlichen Formen von SMA reduziert, was zur Verbesserung der Kraft und der Funktion der Muskeln führen kann. Die Zulassung stütze sich auf Daten aus der RAINBOWFISH-Studie bei Neugeborenen, die noch keine Symptome aufzeigten. Die Mehrheit dieser behandelten Säuglinge habe nach zwölf Monaten der Behandlung wichtige Meilensteine wie Sitzen und Stehen erreicht.

Diese Nachricht dürfte der Aktie neuen Auftrieb verleihen und dabei helfen, die Widerstandslinie nachhaltig zu überwinden.