Vertex Pharmaceuticals macht Typ-1-Diabetiker mit VX-880 erstmals insulinunabhängig – Aktie am Allzeithoch!

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) gilt als Marktführer bei der Behandlung von zystischer Fibrose (CF), einer meist angeborenen und nicht heilbaren chronische Erkrankung, die in Nordamerika, Europa und Australien etwa 88.000 Menschen betrifft. Mit Trikafta, Kalydeco, Orkambi, Symdeko gibt es vier zugelassene CFTR-Modulatoren für die Behandlung, wobei noch derzeit noch 20.000 Patienten nicht erreicht werden können. Bedeutend war daher auch im April die FDA-Zulassung von Trikafta für Patienten zwischen zwei und fünf Jahren, wodurch etwa 2.250 Kinder Zugang zu Trikafta und rund 900 Kinder erstmals überhaupt zu einem CFTR-Modulator erhalten. Kalydeco wurde im Mai als erster und einziger CFTR-Modulator für Säuglinge zugelassen. 5.000 Patienten sprechen auch nicht auf CFTR-Modulatoren an, wo gemeinsam mit Moderna mit VX-522 eine neuartige inhalative mRNA-Therapie als Alternative entwickelt wird.

In der kurzfristigen Pipeline befinden sich vier Produkte, darunter auch VX-548 zur Behandlung akuter Schmerzen oder auch der Wirkstoff Exa-Cel (Exagamglogene Autotemcel) als erste geneditierte CRISPR/Cas9-Zelltherapie bei Sichelzellenanämie (SCD) und Beta-Thalassämie (TDT). Das gemeinsam mit Cripsr Therapeutics entwickelte Gentherapie erreichte im Juni wichtige primäre und sekundäre Endpunkte und soll in erster Linie 32.000 Patienten mit schweren Erkrankungsformen zugänglich gemacht werden. Ende 2023 bzw. Anfang 2024 könnte es zur FDA-Zulassung kommen. Wachstumsfantasie liefert aber der Durchbruch bei Patienten mit Typ-1-Diabetes, deren Bauchspeicheldrüse kein Insulin mehr produzieren kann. Ende Juni zeigten Phase-1/2-Studiendaten zur Inselzellentherapie VX-880 auf, dass die Regulierung des Glukosespiegels bei allen sechs Patienten verbessert wurde und zwei Patienten sogar wieder insulinunabhängig gemacht werden konnten.

Vertex verzeichnete dank Trikafta laut eigenen Angaben einen "starken Start" ins neue Jahr 2023. Am 1. August werden die Ergebnisse für das 2. Quartal veröffentlicht. Die Aktie nähert sich im Vorfeld wieder dem Allzeithoch. Beim Qualitäts-Check erzielt die Aktie derzeit mit 15 Zählern die Höchstpunktzahl. Der Analystenkonsens rechnet für das laufende Geschäftsjahr 2023 mit einem Gesamtumsatz von 9,75 Mrd. USD und einem Nettogewinn von 14,45 USD je Aktie. Bis 2025 sollen es dann 11,22 Mrd. USD bzw. 17,24 USD je Aktie sein.